[发明专利]用于调节亨廷顿蛋白的化合物和方法在审
| 申请号： | 202280012172.3 | 申请日： | 2022-01-28 |
| 公开（公告）号： | CN116940683A | 公开（公告）日： | 2023-10-24 |
| 发明（设计）人： | B·菲茨西蒙斯;S·M·弗赖尔;H·柯达赛维茨 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C07H21/02;A61P25/14;A61K31/7088;A61P25/28;A61P21/00;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;张璐 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 提供了用于降低细胞或受试者中的HTT RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或受试者中的HTT蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善重复序列扩增疾病的至少一种症状或标志。此类重复序列扩增疾病包括肌强直性营养不良、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆、亨廷顿病、聚谷氨酰胺病症、脆性X染色体综合征和脊髓小脑性共济失调。此类症状或标志包括脑萎缩、肌肉萎缩、神经变性、不受控运动、癫痫发作、震颤、焦虑和抑郁。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 亨廷顿 蛋白 化合物 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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